IPH 1101 a fait l'objet d'un essai clinique de Phase IIa chez des patients atteints de LMC. Les résultats de cet essai ont été rendus public en 2009 et sont résumés ci-après.

Essai de Phase II dans la Leucémie Myéloïde Chronique (IPH 1101-204)

IPH 1101-204 est une étude de Phase II destinée à évaluer l’effet du traitement IPH 1101 associé à l’IL-2 à faible dose chez des patients atteints de leucémie myéloïde chronique, et présentant une réponse moléculaire incomplète sous traitement par imatinib mesylate.
Le rationnel de l’essai était basé des études pré-cliniques montrant que les lymphocytes T γδ ont une forte capacité de lyse des cellules leucémiques, même lorsque celles-ci sont résistantes à l’imatinib. Environ 40% des patients traités par imatinib et présentant une réponse hématologique complète ne présentent qu’une réponse incomplète sur le plan moléculaire. Dans ce contexte, ils sont plus à risque de récidive précoce de la maladie. 
L’effet du traitement avec IPH 1101 était évalué sur le marqueur moléculaire BCR/ABL. Le protocole initial prévoyait l’inclusion de 45 patients ; le recrutement de cet essai été arrêté après le recrutement d’une première cohorte de 14 patients, permettant une analyse intérimaire selon le protocole clinique.

Le profil de tolérance a été satisfaisant. Les effets secondaires les plus fréquents étaient liés au relargage de cytokines, réversibles sous traitement.
L’administration de IPH 1101 associé à de l’IL-2 a déclenché un effet pharmacodynamique marqué avec l’amplification des lymphocytes  T γδ et la sécrétion de cytokines immuno-modulatrices et cytotoxiques associée à leur activation.

A propos de la Leucémie Myéloïde Chronique

La leucémie myéloïde chronique est une forme de leucémie à progression lente caractérisée par la prolifération de granulocytes matures et de leurs précurseurs dans la moelle. C’est la première maladie maligne ayant pu être associée à une anomalie génétique, en l’occurrence la présence d’un chromosome dit de Philadelphie, résultant d’une translocation réciproque entre les chromosomes 9 et 22. Il en résulte la formation d’un nouveau gène (issu de la fusion du gène BCR situé sur le chromosome 22 et du gène ABL situé sur le 9) qui induit la production d’une protéine hybride BCR/ABL à forte activité tyrosine kinase. C'est cette protéine anormale qui, en dérégulant les voies de transduction du signal à l’intérieur de la cellule hématopoïétique, la transforme en cellule leucémique. En l’absence de traitement, la maladie évolue en trois phases : généralement après quelques années d’évolution chronique, la maladie s’accélère brutalement avant de se transformer en leucémie aiguë. 
L’incidence de la leucémie myéloïde chronique aux Etats-Unis était de 13 410 nouveaux cas en 2006 (Source : American Cancer Society). Elle touche plus particulièrement des sujets âgés.