A propos de LUMOXITI

LUMOXITI (moxetumomab pasudotox-tdfk) est un traitement contre la leucémie à tricholeucocytes acquis auprès d'AstraZeneca. Lire le communiqué de presse.

Lumoxiti est une immunotoxine ciblant CD22 et un traitement « first-in-class » approuvé aux États-Unis pour les adultes atteints d’une leucémie à tricholeucocytes en rechute ou réfractaire, ayant reçu au moins deux lignes de thérapies systémiques, dont des analogues de nucléosides puriques. Lumoxiti n’est pas recommandé pour des patients présentant une insuffisance rénale sévère (CrCl ≤ 29 mL/min). Il est formé par la portion de liaison d’un anticorps contre CD22 fusionnée avec une toxine bactérienne tronquée ; la toxine inhibe la synthèse de protéines et déclenche finalement la mort de la cellule par apoptose.

Lumoxiti a été approuvé la FDA en septembre 2018 et a reçu la désignation orpheline de la FDA et de l’Agence Européenne des Médicaments pour le traitement de la leucémie à tricholeucocytes en rechute ou réfractaire. L’Agence Européenne du Médicament a accepté le dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché de Lumoxiti.

Plus d'informations, visitez le site https://www.lumoxiti.com/

La leucémie à tricholeucocytes est une leucémie rare, chronique, progressant lentement dans laquelle la moelle osseuse produit en grande quantité des Lymphocytes B anormaux. La leucémie à tricholeucocytes peut conduire à des situations graves, dont des infections, des saignements et de l’anémie. Environ 1 000 personnes sont diagnostiquées d’une leucémie à tricholeucocytes chaque année aux États-Unis. La leucémie à tricholeucocytes représente 3% de toutes les leucémies de l’adulte. Alors que de nombreux patients répondent aux traitements, 30 à 40% d’entre eux finissent par rechuter au bout de 5 à 10 ans après leur premier traitement. En l’absence d’un standard de traitement établi et avec peu d’options thérapeutiques disponibles, les patients atteints d’une leucémie à tricholeucocytes en rechute ou réfractaire sont une population en fort besoin médical.

L'autorisation de mise sur le marché de Lumoxiti est basé sur l'essai '1053' sponsorisé par AstraZeneca, qui était un essai clinique de Phase III, ouvert, sans bras contrôle et multicentrique, évaluant l’efficacité, la tolérance, l’immunogénicité et la pharmacodynamique de Lumoxiti en monothérapie chez des patients présentant une leucémie à tricholeucocytes en rechute ou réfractaire ayant reçu précédemment au moins deux lignes de traitements, dont des analogues de nucléosides puriques. L’essai a recruté 80 patients sur 34 sites et 14 pays. Le critère primaire d’efficacité était un taux de réponses complètes (CR) durables, définie par une rémission hématologique complète (normalisation de l’hémogramme du patient) d’une durée supérieure à 180 jours. Les critères secondaires incluaient le taux de réponse globale, la survie sans rechute, la survie sans progression, le délai de réponse, la tolérance, la pharmacocinétique et le potentiel immunogénique.

Les patients peuvent avoir accès à des médicaments en cours de développement par le biais d'essais cliniques ou dans le cadre d’un programme d’accès précoce (« early access program ») ; ces programmes peuvent avoir diverses dénominations (par exemple, une autorisation temporaire d'utilisation en France). Ces programmes permettent aux patients d’avoir accès à certains médicaments avant qu'ils ne soient approuvés par les autorités réglementaires. Les programmes d’accès précoce permettent à un groupe limité de patients, qui répondent à des critères spécifiques, d'avoir accès à un médicament spécifique en développement.

Lumoxiti dispose d’une autorisation temporaire d'utilisation en France et d’un programme d’accès précoce en Allemagne, au Royaume-Uni, en Espagne, en Italie et en Suisse. Pour plus d'informations sur ce programme dans votre région, veuillez contacter notre équipe Affaires Médicales à l'adresse medical@innate-pharma.fr, ou par téléphone au +33(0)977 40 40 41.