Essais cliniques

Les essais cliniques sont essentiels pour développer de nouvelles thérapies et permettent aux patients d’avoir accès à de nouveaux médicaments potentiels avant leur mise sur le marché.

Un essai clinique implique des personnes participant à la recherche. Il respecte un plan ou un protocole prédéfini qui vise à évaluer les effets d'un nouveau médicament potentiel sur la santé. En prenant part à des essais cliniques, les participants jouent non seulement un rôle plus actif dans leurs propres soins de santé, mais ils peuvent également accéder à des traitements expérimentaux et aider les autres en contribuant à la recherche médicale.

Les essais cliniques sont généralement décrits en fonction de leur phase : Phase 1, 2 et 3. Cette classification est utilisée par la Food and Drug Administration (FDA) et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ainsi que par d'autres organismes de réglementation pour déterminer si l'utilisation du médicament peut être approuvée.

Chacune de ces phases cliniques est décrite ci-dessous.

• Un essai de Phase 1 teste un traitement expérimental sur un petit groupe de personnes en bonne santé (20 à 80) afin de juger de sa sécurité et de ses effets secondaires et de trouver le dosage correct du médicament. Dans le cas de certains produits destinés à traiter des maladies graves ou mortelles, comme le cancer, les premiers essais sur l'homme sont souvent effectués sur des patients.
• Un essai de Phase 2 fait appel à un plus grand nombre de personnes (100 à 300). Cette phase vise à évaluer de manière préliminaire l'efficacité d'un médicament expérimental chez des patients atteints d'une certaine maladie ou d'un certain état. Ces essais continuent également à étudier la sécurité, y compris les effets secondaires à court terme. Cette phase peut durer plusieurs années.
• Un essai de Phase 3 est entrepris pour confirmer l'efficacité clinique. Le nombre de sujets varie généralement de plusieurs centaines à environ 3 000 personnes.

Un médicament expérimental peut être approuvé pour un usage clinique par les autorités réglementaires sur la base des résultats d'un essai de Phase 3 ou, dans certains cas, sur la base d'études de phases antérieures.

Des essais post-autorisation, parfois appelés études de Phase 4, peuvent être menés après l'autorisation initiale de mise sur le marché. Ces essais sont utilisés pour approfondir la connaissance du traitement des patients dans l'indication thérapeutique prévue. Dans certains cas, l'autorité de réglementation peut exiger la réalisation d'essais cliniques de phase 4 comme condition d’autorisation.

Dans des situations spécifiques, certaines phases de développement peuvent être fusionnées ou même omises lorsque des signes clairs d'efficacité apparaissent dans les premières phases de développement et que le nouveau traitement potentiel est conçu pour des patients ayant des besoins médicaux importants non satisfaits. Toutefois, ces écarts par rapport au schéma de développement standard doivent être discutés et approuvés par les autorités réglementaires. 

La liste suivante des avantages et des risques possibles n'est pas exhaustive. Le formulaire de consentement éclairé d'une étude clinique doit préciser les avantages et les risques spécifiques de cette étude clinique particulière.

Avantages possibles

• Accéder à des médicaments innovants, nouveaux et expérimentaux qui ne sont pas toujours disponibles en dehors du cadre des études cliniques.
• Aider à faire une différence dans la vie d'autres personnes touchées par la même maladie ou condition.

Risques possibles

• Augmentation de la sollicitation de votre temps en raison de la possibilité de visites supplémentaires sur le lieu de l'étude clinique, à l'hôpital ou au centre de traitement.
• Subir des effets secondaires liés au médicament ou des procédures de l'étude, qui peuvent aller de légers à sévères voire mettre la vie en danger.

Comme pour toute décision qui affecte votre santé, il est important de discuter avec votre médecin des avantages et des risques de la participation à une étude clinique. Bien que la décision de participer ou non à une étude clinique vous appartienne en dernier ressort, il est important de vous assurer que vous comprenez bien tout ce qui est en jeu. Parlez-en avec votre oncologue, votre famille, les professionnels de la santé. Posez des questions et discutez de vos inquiétudes.

Pour participer à un essai clinique, les patients doivent répondre à des critères d'éligibilité spécifiques. Ces critères aident les chercheurs à identifier les candidats appropriés pour la participation et sont conçus pour promouvoir la sécurité et l'exactitude des résultats de l'étude. Les critères peuvent conditionner la participation à une étude clinique.

Les patients qui souhaitent participer à un essai clinique doivent en discuter avec leur médecin et leur oncologue.